Генная терапия в Израиле

Генная терапия в Израиле — комплекс лечебно-диагностических мероприятий, применяемый израильскими медиками для лечения опасных недугов. С целью изучения генетических нарушений и разработки эффективных способов борьбы с ними в «Хадассе» в 1999 году создан Национальный центр генной терапии под руководством профессора Эйтан Галун.

Впервые методика была опробована в Америке в 1990 году, лечили 4-летнего ребенка с тяжелым иммунным расстройством. Больному был введен здоровый ген, «заключенный» в вирус, который легко поддается уничтожению. Смысл в том, что патогенный микроорганизм поражает ДНК атипичных клеток, а здоровый ген замещает поврежденный.

Вначале генная инженерия была направлена на устранение врожденных аномалий (муковисцидоз, серповидная анемия), далее успешно использовалась при раке и СПИДе.

Прогноз лечения

На данный момент терапия активно развивается и еще не «сказала» последнего слова, в Израиле в исследования вкладываются большие средства. Пока проблема заключается в том, что на микрофлору, используемую для переноса генного материала, организм может ответить тяжелой иммунной реакцией, к тому же не все гены достигают своей цели. Не исключен риск распространения в крови самого вируса-носителя и возникновения соответствующей болезни.

На сегодняшний день остается открытым вопрос результативной трансфекции (доставка) и трансдукции (внедрение) чужеродного агента. Но все равно благодаря генному терапевтическому воздействию уже излечены десятки тысяч людей.

В настоящее время установлено 4000 заболеваний, обусловленных генной мутацией, это 3 – 5 % от всех известных патологий. Сверхновые лабораторные тесты позволяют израильским специалистам выявить моногенную мутацию в 99 % случаях, спрогнозировать вероятность развития генетической болезни в будущем у здорового человека, поскольку каждый является потенциальным носителем 5 – 10 наследственных патологий.

Эффективность генной терапии постоянно повышается, поскольку при клинике «Хадасса» функционирует микробиологическая лаборатория под началом кандидата наук Л. Расули, работающая по мировым стандартам GMP, где трудятся лучшие ученые Израиля. На территории медкомплекса построен биотехнологический парк, где ученые-микробиологи участвуют в производстве GMP-объектов и клинических испытаниях.

Методы и статистика генной терапии в Израиле

Приезжающие на лечение в Израиль поступают в институт онкологии им. Моше Шарета (Moshe Sharet). Удобный корпус, уютные палаты со всем необходимым для длительного пребывания, неповторимый израильский климат способствуют быстрому выздоровлению и восстановлению после терапии.

Первые 1 – 3 дня уходят на оформление и перевод меддокументации на иврит (бесплатно), знакомство с медкартой, первичный физикальный осмотр, на котором лечащий врач оценивает состояние здоровья онкобольного, выбирает и готовит диагностический пакет.

В Израиле в стоимость курса терапии входит генная и другая диагностика, включающая такие варианты:

• генетическое тестирование: анализируются хромосомы, ДНК, РНК, ферменты, белки, метаболиты для обнаружения носителей рецессивных аллелей;
• ДНК-тестирования с помощью ДНК-зондов на основе нанотехнологий;
• скрининг мутаций для оценки опасности мутагена.

Специфическая диагностика зависит от диагноза:

• МР-сканирование (не показано при чрезмерной массе тела, невозможности лежать неподвижно, наличии кардиостимулятора и штифтов из металла);
• компьютерная томография (не проводится при клаустрофобии, беременности, остром психозе, весе, превышающим допустимый);
• ПЭТ-КТ (ограничения: декомпенсированная фаза сахарного диабета, почечной, сердечной, дыхательной недостаточности);
• ультразвуковой скрининг;
• биопсия.

Методики позволяют визуализировать в деталях новообразование, его размеры, форму, степень распространенности, вторичные очаги. С помощью морфологического исследования биоптата подтверждается диагноз либо исключается подозрение на рак.

Израильские медики проводят генную терапию при:

• болезнях: Хантингтона, Вильсона-Коновалова, Паркинсона, Альцгеймера, Хантера;
• гемофилии А и Б;
• амиотрофическом склерозе;
• синдромах: Дауна, Марфана, Леш-Нихана, Гурлера;
• поликистозе почек;
• дальтонизме;
• иммунодефиците;
• сфинголипидозе;
• фенилкетонурии;
• талассемии;
• эмфиземе легких;
• семейной гиперхолестеринемии;
• цитруллинемии;
• дистрофии Дюшенна;
• респираторном дистресс-синдроме;
• хроническом гранулематозе.

В Израиле проводят ДНК-идентификацию (возможность развития) таких нарушений:

• инфаркт, инсульт, ИБС;
• атеросклероз;
• костный метаболизм;
• ревматоидный фактор;
• остеопороз;
• остеопения;
• депрессия;
• онкология, связанная с неблагоприятной экологической обстановкой и химическими канцерогенами.

Виды генной терапии, практикуемые в Израиле:

• Фетальная. Постороннюю ДНК внедряют в эмбрион на этапе его формирования. Информация распространяется по всем клеткам, в том числе половым, будет передаваться по наследству.
• Соматическая. Введенный измененный генный материал не будет передаваться последующим поколениям.

Определенные препараты действуют стимулирующее на одни участки ДНК и подавляюще на другие. При дефекте одного гена в ДНК-цепочке его заменяют, после чего восстанавливается нормальная функция органа.

Методы генноклеточного лечения в Израиле:

• Ex vivo. Терапия осуществляется в культуре клеток, в которые вначале вводится чужеродный ген, затем они культивируются, отбираются и трансфецируются пациенту. Этот метод наиболее распространен.
• In vivo. Прямая трансфекция клонированных и «упакованных» ДНК-последовательностей в определенные ткани. Особо перспективное данное направление в терапии генных заболеваний дыхательной системы и при раке легких.

Этапы проведения:

1. Получение поврежденных клеток.
2. Размножение.
3. Перенос.
4. Отбор.
5. Наращивание исправленного материала.
6. Трансплантация.

Способы трансфекции:

• химический (трансдукция): в качестве транспортной системы используются преимущественно аденовирусы и ретровирусы, предварительно их обезвреживают;
• прямой: с помощью липосом (самый эффективный и безопасный), катионных полимеров, циклодекстрина, фосфата кальция (наиболее дешевый, повышает эффективность внедрения в 10 – 100 раз), ядерных белков;
• физический: повышение проницаемости мембраны путем воздействия электрического поля (электропорация);
• Cell squeezing — «молодой» метод, открытый в 2013 году, заключается в интеграции молекул с помощью «мягкого сдавливания» мембраны, токсичность исключается;
• сонопорация — действие ультразвука на ДНК способствует открытию мембранных пор;
• оптическая трансфекция — лазером делается микроскопическое отверстие в бислое;
• гидродинамическое внедрение — инъекция, повышающая давление в капиллярах;
• магнитофекция — частицы доставляются с помощью магнитного поля, характерна высокая скорость, нетоксичность, эффективность почти 100 %;
• импалефекция — применение наноматериалов.

Каждая технология генной терапии имеет свою перспективу: онкологи в Израиле применяют только апробированные безопасные эффективные методы, позволяющие онкобольному избавиться от тяжелой болезни и вернуться к активной жизни.

Сколько стоит генная терапия в Израиле

Генотерапия совместила в себе медицинские и генно-инженерные методики, некоторые находятся на стадии разработки. Данное направление считается самым перспективным и многообещающим. Сложность генной терапии, дорогостоящие исследования и материалы обуславливают немалую цену лечения в Израиле.

Однако в израильском медцентре «Хадасса» тарифы на процедуры ниже, чем в американских и европейских медучреждениях, занимающихся коррекцией генетического аппарата. Объясняется это регуляцией расценок на медуслуги МОЗ Израиля и наличием собственной научной лаборатории, оснащенной инновационным оборудованием. Оплата за лечебно-диагностические мероприятия вносится в кассу госпиталя.

Отзывы пациентов о генной терапии в Израиле

На нашем сайте пациенты, прошедшие генную терапию, делятся впечатлениями в отзывах, из которых можно подробнее узнать о прогрессивном уникальном способе лечения в Израиле, способном полностью избавить человека даже от смертельного недуга.

Если вас заинтересовала информация, оставьте заявку на нашем интернет-ресурсе «Хадассы». В ближайшее время русскоязычный менеджер позвонит вам и ответит на все вопросы.